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Un fármaco ‘fallido’ para el Alzheimer podría funcionar después de todo

Según un análisis sorpresa

Siete meses después de que se suspendieran los ensayos clínicos de un prometedor medicamento para el Alzheimer y se declarara el fracaso del tratamiento, un nuevo análisis sugiere que en realidad fue efectivo, y la compañía que lo hace planea seguir adelante para obtener la aprobación federal.

La asombrosa reversión del aducanumab, una terapia de anticuerpos dirigida a una proteína llamada amiloide beta que se acumula en el cerebro, se produce después de que nuevos datos de los estudios descontinuados mostraran que, a altas dosis, el fármaco reducía el declive cognitivo en pacientes con el padecimiento de Alzheimer en sus primeras etapas.

«Podría ser un cambio de juego para el campo», dijo Rebecca Edelmayer, directora de compromiso científico de la Alzheimer’s Association.

«Podría ser una de las primeras terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas para la enfermedad de Alzheimer».

Se estima que 5.7 millones de estadounidenses de 65 años o más tienen Alzheimer, y la Alzheimer’s Association espera que ese número aumente a casi 14 millones para el año 2050 en ausencia de nuevos tratamientos.

(Roche)

Un puñado de medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos puede aliviar algunos síntomas, pero en los últimos 16 años no se han aprobado nuevos medicamentos para la enfermedad.

Eso puede cambiar ahora.

El fabricante de medicamentos, Biogen, dijo que los sujetos que accedieron a aducanumab obtuvieron «ventajas considerables en cuanto a cognición y funcionamiento como la memoria, la orientación y el lenguaje».

También vieron mejoras en las tareas del día a día, incluyendo la realización de las finanzas personales, la realización de las tareas domésticas y los viajes independientes fuera de casa.

Biogen dijo que planea buscar la aprobación regulatoria para el aducanumab en Estados Unidos y continuar la discusión al respecto con las agencias reguladoras internacionales.

La compañía había interrumpido los ensayos en marzo después de que un comité de monitoreo independiente dijera que el medicamento ofrecía pocas esperanzas de éxito, lo que provocó una gran decepción en la comunidad científica después de que los ensayos anteriores parecieran prometedores.

«El campo estaba realmente poniendo sus esperanzas en que el aducanumab fuera positivo y mostrara resultados», señaló Ronald Petersen, director del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer de la Clínica Mayo y del Estudio del Envejecimiento de la Clínica Mayo, que consultó con Biogen sobre el fármaco pero que no participó en los estudios.

(Darwin Brandis/iStock)

«Puso en duda si atacar al amiloide era una estrategia viable.»

Sin embargo, el análisis que incluyó datos recopilados en los meses posteriores al análisis de la junta de monitoreo pareció mostrar que uno de los ensayos había cumplido su objetivo principal, aunque el otro no lo había hecho.

La FDA dijo el lunes que Biogen podría solicitar la aprobación del medicamento; la compañía espera hacerlo a principios de 2020. Biogen dijo que su objetivo es ofrecerlo a los pacientes que ya estaban inscritos en esos estudios.

Si se aprueba, el aducanumab se convertiría en la primera terapia para reducir el declive clínico de la enfermedad de Alzheimer. También reforzaría la teoría de que los tratamientos que eliminan o reducen el beta amiloide, que crea placas asociadas con la enfermedad, son un enfoque efectivo.

Otras terapias que se encuentran actualmente en fase de ensayo clínico son las que abordan la inflamación, el sistema inmunológico, los vasos sanguíneos y la salud de las células sinápticas. Los expertos dicen que un tratamiento efectivo para la enfermedad es probable que involucre una combinación de varias terapias.

«Necesitamos continuar con estos diferentes enfoques porque creemos que un tratamiento puede ser complejo», aseguró Edelmayer.

Aunque Petersen llamó a las noticias «una luz brillante» después de «tantos fracasos en el campo», advirtió que no está claro que la FDA apruebe el medicamento, sobre todo a la luz del hecho de que uno de los ensayos fracasó y tradicionalmente se han necesitado dos ensayos exitosos para su aprobación.

En el ensayo fallido, menos personas habían recibido la dosis alta del medicamento durante un período de tiempo suficiente, dijo, y agregó que las personas de un subgrupo de ese ensayo que habían recibido dosis más altas habían visto mejoría.

«El desafío, por supuesto, es convencer a la FDA de que por lo tanto son creíbles», dijo.

Mientras la noticia aumentaba las acciones de Biogen y otras compañías con terapias dirigidas al amiloide, el analista de Baird Brian Skorney advirtió en una nota a los clientes que dado el fracaso de tales terapias en el pasado, la compañía se enfrenta a un «ascenso cuesta arriba» al argumentar ante los reguladores que los resultados positivos eran «nada más que una casualidad aleatoria».

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